一、
组织单位
支持单位
湖南雅瑞思信息技术有限公司二、
主要研讨内容
一、核酸药物概述与全球监管框架
1.核酸药物分类与技术平台（mRNA、siRNA、ASO、基因编辑等）
2.全球法规体系对比：
- 美国FDA（CBER vs. CDER）、欧盟EMA、中国NMPA的监管路径
- 生物药（BLA）与化药（NDA）的界定与差异
3.核酸药物的特殊监管要求：
基因治疗产品与核酸药物的交叉监管
- FDA《以核酸为基础的治疗药物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》
- ICH指南（Q5-Q14）、WHO标准及区域特殊性
二、IND阶段核心要求和研发注册策略
1. 临床前研究设计
- 核酸合成与纯化工艺、递送系统（LNP、GalNAc、病毒载体等）的质控
-核酸药物特有非临床考量：靶向性、脱靶效应、免疫原性评估
- 核酸药物特有的毒理学研究设计和考虑
2. IND资料撰写与提交
- 模块化文档（eCTD）结构：CMC、药理毒理、临床方案
- 临床方案设计要点：首次人体试验（FIH）剂量爬坡策略
三、临床试验执行与数据整合
1. 临床阶段管理
- 适应症选择与患者分层（罕见病、肿瘤、慢性病）
- Phase I-III试验设计差异（核酸药物的长期随访要求）
- 生物标志物与替代终点的应用（加速审批路径）
2. 数据合规与风险控制
- 临床数据标准化（CDISC SDTM/ADaM）
- 独立数据监查委员会（IDMC）与DSMB的运作
四、BLA/NDA申报核心差异
- 生物制品的可比性研究（工艺变更、规模放大）
- 免疫原性评估与长期安全性监测计划
2. NDA专项要求
- 小核酸药物的化学合成工艺验证（固相合成 vs. 液相合成）
- 杂质谱分析（工艺相关杂质 vs. 降解产物）
3. 加速审批路径
- 突破性疗法（BTD）、快速通道（FTD）资格申请策略
- 附条件批准与上市后研究（Phase IV）设计
五、CMC关键技术要点
1. 核酸原料药生产
- 质粒DNA生产与线性化工艺（生物药BLA）
- 化学合成寡核苷酸的关键质量属性（NDA）
2. 递送系统开发
- LNP制剂的关键参数（粒径、包封率、稳定性）
- GalNAc偶联技术的质量控制（偶联效率、游离配体检测）
3. 分析方法与稳定性
- 核酸药物特异性检测技术（qPCR、毛细管电泳、LC-MS）
- 强制降解试验与ICH稳定性指南（Q1A-Q1E）
六、审评沟通与风险管理
1. 与监管机构的互动策略
- Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA会议的关键问题清单
- FDA Type C会议与EMA科学建议的实操技巧
2. 审评问答与缺陷信应对
- 常见缺陷类型：CMC数据不完整、临床终点不明确
- 补充资料（IR/CR）的快速响应策略
3. 生命周期管理
- 上市后变更管理（PACMP）与年度报告
- 专利悬崖应对策略（专利布局与数据独占期）
七、案例分析
1. 经典案例拆解
- 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路径）、Alnylam siRNA药物（NDA路径）
- 失败案例：CMC问题导致临床暂停的教训
- 多区域申报（中美欧同步）的协同策略
三、
主讲嘉宾
主讲老师：吴老师，知名跨国药企前高级注册总监，主导过多个核酸药物BLA/NDA申报，CMC专家，深度参与众多法规细节的讨论制定。近二十年国内外注册经验，十多年跨国药企注册管理经验。
四、
会议详情及报名信息
